အောက်တိုဘာလ ၁၁ ရက်နေ့တွင်၂၀၂၄ ခုနှစ်၊ တရုတ်နိုင်ငံ အမျိုးသား ဆေးဘက်ဆိုင်ရာ ထုတ်ကုန် စီမံခန့်ခွဲရေးဌာန (NMPA) သည် စုံစမ်းစစ်ဆေးရေး ဆေးဝါးအသစ် (IND) လျှောက်လွှာကို အတည်ပြုခဲ့သည်။Inaticabtagene Autoleucel (CNCT19 ထိုးဆေး) သည် systemic lupus erythematosus (SLE – ITP) ၏ ကိုယ်ခံအား သွေးဥမွှားနည်းခြင်းကို ကုသရန်အတွက် CD19 ပစ်မှတ်ထားသော autologous chimeric antigen receptor (CAR)-T ဆဲလ်ကုထုံးတစ်ခုဖြစ်သည်။ ၎င်းသည် တရုတ်နိုင်ငံတွင် ကိုယ်ခံအားစနစ်ချို့ယွင်းသောရောဂါအတွက် အတည်ပြုထားသော Inaticabtagene Autoleucel ၏ ပထမဆုံး IND ဖြစ်သည်။
Inaticabtagene Autoleucel သည် ထူးခြားသော CD19 scFv（HI19a）နှင့် အဆင့်မြင့်ထုတ်လုပ်မှုလုပ်ငန်းစဉ်များဖြင့် ပါရှိသော CD19 CAR-T ဆဲလ်ကုထုံးထုတ်ကုန်တစ်ခုဖြစ်သည်။ Inaticabtagene Autoleucel သည် တရုတ်နိုင်ငံတွင် ထုတ်လုပ်သော ပထမဆုံးသော မူပိုင်ခွင့်ရ CD19-ပစ်မှတ်ထားသော CAR-T ထုတ်ကုန်ဖြစ်ပြီး တရုတ်နိုင်ငံတွင် B-ALL အတွက် ပထမဆုံး စီးပွားဖြစ်ထုတ်လုပ်ထားသော CAR-T ဆဲလ်ကုထုံးထုတ်ကုန်ဖြစ်သည်။ Inaticabtagene Autoleucel သည် အရွယ်ရောက်ပြီးသူ r/r B-ALL၊ r/r DLBCL၊ ကလေးနှင့် ဆယ်ကျော်သက် r/r B-ALL နှင့် အခြား autoimmune ရောဂါအမျိုးမျိုး အပါအဝင် လက္ခဏာများစွာအတွက် ၎င်း၏အသုံးချမှုကို တိုးချဲ့လျက်ရှိသည်။ ပြန်လည်ဖြစ်ပွားသော သို့မဟုတ် ပြန်လည်ကုသ၍မရသော Large B-Cell Lymphoma ကိုကုသရန် ၎င်း၏ ဆေးဝါးလျှောက်လွှာအသစ် (NDA) ကို ၂၀၂၄ ခုနှစ် စက်တင်ဘာလတွင် NMPA မှ လက်ခံခဲ့သည်။
SLE သည် ခန္ဓာကိုယ်တစ်ခုလုံး၏ ကိုယ်ခံအားစနစ်ရောဂါတစ်မျိုးဖြစ်ပြီး ပုံမှန်အားဖြင့် ကိုယ်တွင်းအင်္ဂါများစွာကို ပျက်စီးစေပါသည်။ ပုံမှန်မဟုတ်သော B ဆဲလ်များနှင့် ကိုယ်ခံအားစနစ်ဆန့်ကျင်ပစ္စည်းများသည် SLE ရောဂါဖြစ်ပွားမှုတွင် အရေးပါသောအခန်းကဏ္ဍမှ ပါဝင်သည်။ SLE သည် သွေးဥမွှားများ အလွန်အကျွံပျက်စီးစေနိုင်သည်၊ ဆိုလိုသည်မှာ SLE-ITP ဖြစ်သည်။ SLE-ITP သည် တရုတ် SLE လူနာ ၁၆% ခန့်တွင် ဖြစ်ပွားလေ့ရှိပြီး SLE-ITP လူနာအများစုသည် စတီးရွိုက်များ၊ ကိုယ်ခံအားတားဆီးဆေးများနှင့် ဇီဝဆေးဝါးများကို အလွန်ညံ့ဖျင်းစွာ တုံ့ပြန်ကြပြီး ကိုယ်တွင်းအင်္ဂါများ သွေးယိုစီးမှုအန္တရာယ်ကို မကြာခဏခံစားရလေ့ရှိပြီး ၎င်းတို့၏ ရေရှည်ရှင်သန်နိုင်မှုမှာ အတော်လေးနည်းပါးသည်။
ယခုနှစ် ဇူလိုင်လတွင် ဂုဏ်သိက္ခာရှိသော "The New England Journal of Medicine" သည်ပီကင်းယူနီယံ ဆေးကောလိပ်ဆေးရုံ၏ သွေးရောဂါဌာနမှ ပါမောက္ခ Zeng Xiaofeng နှင့် ပါမောက္ခ Li Mengtao နှင့် ပါမောက္ခ Zhou Daobin တို့ ပူးတွဲရေးသားသည့် “SLE ၏ ပြန်လည်ပြုပြင်မရသော ကိုယ်ခံအား သွေးဥမွှားနည်းခြင်းတွင် Anti-CD19 CAR T ဆဲလ်များ” လေ့လာမှုတစ်ခုကို ထုတ်ဝေခဲ့သည်။ ဤလေ့လာမှုသည် SLE-ITP ကို ကုသရာတွင် Inaticabtagene Autoleucel ၏ ကြာရှည်ခံသော အာနိသင်နှင့် ဘေးကင်းမှုကို ပြသခဲ့ပြီး CAR-T ဆဲလ်ကုထုံး၏ ကြီးမားသော အလားအလာကို မီးမောင်းထိုးပြခဲ့သည်။
အသက် ၃၈ နှစ်အရွယ် အမျိုးသမီးတစ်ဦးသည် ၂၀၁၄ ခုနှစ်တွင် SLE ရောဂါရှာဖွေတွေ့ရှိခဲ့ပြီး ပြန်လည်ကောင်းမွန်လာသည့် ပရိုတင်းဓာတ်ပါဝင်သည့် ဆီးသွားခြင်းနှင့် အဆစ်အမြစ်ရောင်ရမ်းခြင်းနှင့် သွေးဥမွှားနည်းခြင်းတို့ကို ခံစားရသည်။ ယခင်က glucocorticoids (methylprednisolone pulses)၊ hydroxychloroquine၊ သွေးကြောထဲထိုးဆေး၊ tacrolimus၊ cyclosporin A၊ sirolimus၊ rituximab၊ danazol၊ eltrombopag နှင့် recombinant human thrombopoietin တို့ဖြင့် ကုသမှုများသည် သွေးဥမွှားနည်းခြင်းကို သက်သာစေခြင်းမရှိခဲ့ပါ။ သွေးဥမွှားအရေအတွက်ကို တစ်ကုဗမီလီမီတာလျှင် ၁၀,၀၀၀ မှ ၂၀,၀၀၀ အထိ ထိန်းသိမ်းထားနိုင်ခဲ့ပြီး နောက်ဆုံးတွင် ၂၀၂၃ ခုနှစ် ဇူလိုင်လတွင် တစ်ကုဗမီလီမီတာလျှင် ၁၀,၀၀၀ အောက်သို့ ကျဆင်းသွားခဲ့သည်။
အဲဒီအချိန်မှာ သူမရဲ့ ခြေလက်တွေမှာ purpura နဲ့ ecchymoses တွေ၊ ပါးစပ်သွေးယိုစိမ့်တာတွေ နဲ့ သွားဖုံးသွေးယိုတာတွေ ရှိခဲ့ပါတယ်။ သူမရဲ့ အရိုးတွင်းခြင်ဆီစစ်ဆေးမှုမှာ myeloproliferation နဲ့ megakaryocyte ရင့်ကျက်မှု ချို့ယွင်းမှုတွေကို တွေ့ရှိခဲ့ရပါတယ်။ CAR T-cell infusion မတိုင်ခင် တစ်လအလိုမှာ prednisone ပမာဏနည်း (တစ်နေ့ ၅ မီလီဂရမ်) နဲ့ hydroxychloroquine (တစ်နေ့ ၀.၂ ဂရမ်) ကိုသာ ထိုးပေးခဲ့ပါတယ်။ inati-cel ထုတ်လုပ်ဖို့ autologous fresh leukapheresis ကို အသုံးပြုခဲ့ပါတယ်။ CAR T-cell ကုထုံးမပြုလုပ်ခင် -၅၊ -၄ နဲ့ -၃ ရက်တွေမှာ fludarabine (ခန္ဓာကိုယ်မျက်နှာပြင်ဧရိယာ စတုရန်းမီတာလျှင် ၂၅ မီလီဂရမ် ပမာဏ) နဲ့ cyclophosphamide (စတုရန်းမီတာလျှင် ၂၅၀ မီလီဂရမ် ပမာဏ) တွေနဲ့ lymphodepleting chemotherapy ခံယူပြီးနောက် ခန္ဓာကိုယ်အလေးချိန် တစ်ကီလိုဂရမ်လျှင် CD19 CAR T ဆဲလ် စုစုပေါင်း ၅၀၀,၀၀၀ ကို ထိုးပေးခဲ့ပါတယ်။
Inaticabtagene Autoleucel ထိုးဆေးထိုးပြီးနောက် လူနာ၏ သွေးဥမွှားအရေအတွက် ဆက်လက်မြင့်တက်လာပြီး လက်တွေ့တုံ့ပြန်မှု အပြည့်အဝရရှိခဲ့ကာ glucocorticoids နှင့် ကိုယ်ခံအားနှိမ်နင်းဆေးအားလုံးကို ရပ်ဆိုင်းလိုက်ပါသည်။ လက်ရှိတွင် လူနာသည် အခြေခံအားဖြင့် ပုံမှန်ဘဝသို့ ပြန်လည်ရောက်ရှိနေပါပြီ။
လက်ရှိတွင် တရုတ်နိုင်ငံတွင် CAR-T လက်တွေ့စမ်းသပ်မှုများစွာရှိနေပြီး လူနာများကို ရှာဖွေနေပါသည်။ ဆေးဝါးအသစ်များနှင့် နည်းပညာအသစ်များအကြောင်း တိုင်ပင်ဆွေးနွေးလိုပါက ပေကျင်းတောင်ပိုင်းဒေသ ကင်ဆာဆေးရုံ အပြည်ပြည်ဆိုင်ရာဌာနသို့ ဆက်သွယ်နိုင်ပါသည်။
ဖုန်းနံပါတ်：၄၀၀၈၈၀၃၇၁၆
Email：myimmnet@163.com
ကိုးကားချက်များ
1.http://www.juventas.cn/news.php?id=711
၂။ https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2403743
ပို့စ်တင်ချိန်: ၂၀၂၄ ခုနှစ်၊ နိုဝင်ဘာလ ၈ ရက်