ဩဂုတ်လ ၇ ရက်နေ့တွင် အမျိုးသားဆေးဘက်ဆိုင်ရာထုတ်ကုန်များစီမံခန့်ခွဲရေး (NMPA) ၏ ဆေးဝါးအကဲဖြတ်ရေးဌာန (CDE) မှ ပြန်လည်ဖြစ်ပွားသော/ပြန်လည်ခံနိုင်ရည်မရှိသော T-cell acute lymphoblastic leukemia/lymphoma (r/r T-ALL/LBL) ရှိသော အရွယ်ရောက်ပြီးသူလူနာများကို ကုသရန်အတွက် ရည်ရွယ်သည့် breakthrough therapy သတ်မှတ်ချက်တွင် PA3-17 ထိုးဆေးကို ထည့်သွင်းရန် အဆိုပြုထားကြောင်း ကြေညာခဲ့သည်။
လက်ရှိတွင် တရုတ်နိုင်ငံတွင် လူနာများကို ရှာဖွေနေသော ကင်ဆာတိုက်ဖျက်ရေးနည်းပညာအသစ်များ၏ လက်တွေ့စမ်းသပ်မှုများစွာ ရှိနေသေးသည်။ ဆေးဝါးအသစ်များနှင့် နည်းပညာအသစ်များအတွက် တိုင်ပင်ဆွေးနွေးလိုပါက ပေကျင်းတောင်ပိုင်းဒေသ ကင်ဆာဆေးရုံ အပြည်ပြည်ဆိုင်ရာဌာနသို့ ဆက်သွယ်နိုင်ပါသည်။
ဖုန်းနံပါတ်：၄၀၀၈၈၀၃၇၁၆
WeChat ID: ၁၇၈၀၁၁၈၃၀၃၇
အီးမေးလ်:myimmnet@163.com
ပြန်လည်ဖြစ်ပွား/ပြန်လည်ကုသ၍မရသော T-lymphoblastic leukemia/lymphoma (r/r T-ALL/LBL) ရှိသောလူနာများသည် ရောဂါလျင်မြန်စွာတိုးတက်လာခြင်း၊ ရောဂါခန့်မှန်းချက်ညံ့ဖျင်းခြင်းနှင့် ကုထုံးရွေးချယ်စရာမရှိခြင်းတို့ဖြင့် ဆေးခန်းတွင်ထင်ရှားသည်။ လက်ရှိတွင် Nailabine ကိုသာ FDA မှ ၂၀၀၅ ခုနှစ်တွင် ORR ၃၁% နှင့် CR ၂၃% ရှိသော T-ALL/LBL လူနာများကိုကုသရန် အတည်ပြုခဲ့သည်။ ထို့ကြောင့် အခြားထိရောက်သောနည်းလမ်းများ တီထွင်ရန် အရေးတကြီးလိုအပ်ပါသည်။ ပုံမှန် T နှင့် NK ဆဲလ်များတွင် ၎င်း၏ဖော်ပြမှုနှင့် အခြားတစ်ရှူးဆဲလ်များတွင် ဖော်ပြမှုမရှိခြင်းမှလွဲ၍ CD7 သည် T-ALL/LBL ဆဲလ်များတွင် များစွာဖော်ပြပါသည်။ ထို့ကြောင့် CD7 သည် T-ALL/LBL အတွက် CAR-T ကုထုံးဖွံ့ဖြိုးတိုးတက်မှုအတွက် အလားအလာရှိသောပစ်မှတ်တစ်ခုအဖြစ် သတ်မှတ်ခံရသည်။ သို့သော် စိန်ခေါ်မှုမှာ T ဆဲလ်များတွင် CD7 ဖော်ပြမှုကြောင့်ဖြစ်ပေါ်လာသော fratricide ကိုရှောင်ရှားရန်ဖြစ်သည်။ သုတေသီများသည် anti-CD7 protein expression blocker (PEBL) မှတစ်ဆင့် T ဆဲလ်များ၏ မျက်နှာပြင်ပေါ်ရှိ CD7 မော်လီကျူး၏ ဖော်ပြမှုကို ပိတ်ဆို့ခြင်းဖြင့် PA3-17 injection ဟု အမည်ပေးထားသော CD7 nano antibodies များကို အခြေခံ၍ CAR-T ဆဲလ်ထိုးဆေးကို တီထွင်ခဲ့ကြသည်။
ပြန်လည်ဖြစ်ပွားသော/ပြန်လည်ကုသ၍မရသော T-cell acute lymphoblastic leukemia/lymphoma (R/R T-ALL/LBL) ကိုကုသရန်အတွက် PA3-17 ထိုးဆေး၏ အဆင့် I လက်တွေ့စမ်းသပ်မှုမှ ရေရှည် နောက်ဆက်တွဲဒေတာများကို နိုင်ငံတကာတွင် တရားဝင်အသိအမှတ်ပြုထားသော ပညာရေးဆိုင်ရာညီလာခံ EHA 2025 တွင် တင်ပြခဲ့သည်။
၂၀၂၅ ခုနှစ်၊ ဖေဖော်ဝါရီလ ၁၉ ရက်နေ့အထိ လူနာစုစုပေါင်း ၁၃ ဦး (ဆေးပမာဏ ၁၊ ၂၊ ၃ အုပ်စုတွင် လူနာ ၃ ဦး၊ RP2D အုပ်စုတွင် လူနာ ၄ ဦး) စာရင်းသွင်းခဲ့ပြီး ၎င်းတို့အားလုံးသည် PA3-17 ထိုးဆေး တစ်ကြိမ်ထိုးခဲ့ပြီး ၂၈ ရက်ကြာ ဆေးပမာဏကန့်သတ်အဆိပ်သင့်မှု (DLTs) အကဲဖြတ်ခြင်းကို အပြီးသတ်ခဲ့သည်။ ဆေးဝါးဒိုင်းနမစ်၊ ဘေးကင်းမှုနှင့် ဤဆေးပမာဏထက်ကျော်လွန်သော ထိရောက်မှုအပေါ် အခြေခံ၍ RP2D ကို 2×10⁶ CAR-T/kg တွင် သတ်မှတ်ခဲ့သည်။ DLTs မဖြစ်ပွားခဲ့ဘဲ အများဆုံးခံနိုင်ရည်ရှိသော ဆေးပမာဏ (MTD) သို့ မရောက်ရှိခဲ့ပါ။ Cytokine release syndrome (CRS) ဖြစ်ပွားမှုနှုန်းမှာ 84.6% (G3:23.1%၊ G4 မရှိ) ရှိပြီး immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome (ICANS) မှာ G1-2 (15.4%) အထိ ကန့်သတ်ထားသည်။ ထိရောက်မှုဒေတာအရ အကောင်းဆုံး objective response rate (ORR) သည် 84.6% (11/13) ရှိပြီး 76.9% (10/13) သည် လုံးဝပျောက်ကင်းသွားခြင်း/ အရေအတွက်မပြည့်စုံဘဲ ပြန်လည်ကောင်းမွန်လာခြင်း (CR/CRi) ဖြင့် လုံးဝပျောက်ကင်းသွားကြောင်း ပြသခဲ့သည်။ အံ့သြစရာကောင်းတာက 69.2% (9/13၊ လူနာ 8 ဦး CR) သည် 3 လတွင် တုံ့ပြန်မှုကို ထိန်းသိမ်းထားနိုင်ပြီး 50.0% (4/8) သည် နောက်ဆက်တွဲ stem cell transplantation (SCT) မပါဘဲ infusion ပြီးနောက် 15 လအကြာတွင် CR ကို ထိန်းသိမ်းထားနိုင်ပြီး ၎င်းတို့အနက် နှစ်ဦးသည် 21 လတွင် CAR-T ဆဲလ်များကို တွေ့ရှိနိုင်ဆဲဖြစ်သည်။ မှတ်သားစရာကောင်းတာက အလွန်အမင်း ကြိုတင်ကုသခံထားရတဲ့ လူနာ [ယခင် Hematopoietic Stem Cell Transplantation (HSCT)၊ ကြီးမားသောရောဂါ >7cm] သည် 28 ရက်မြောက်နေ့တွင် CR ရရှိခဲ့ပြီး 6 လတွင် ဒုတိယအကြိမ် HSCT ရရှိခဲ့ပါသည်။
PA3-17 ထိုးဆေးသည် ကြိုတင်ကုသထားသော r/r T-ALL/LBL လူနာများတွင် ကောင်းမွန်သော ခံနိုင်ရည်ရှိမှု၊ နက်ရှိုင်းပြီး ရေရှည်တည်တံ့သော လက်တွေ့လုပ်ဆောင်မှုကို ပြသခဲ့ပြီး CR လူနာ 50% သည် ၁ နှစ်တွင် အသက်ရှင်နိုင် သို့မဟုတ်/နှင့် ရောဂါတိုးတက်မှု မရှိဘဲ ရှိနေခဲ့သည်။
လက်ရှိတွင် တရုတ်နိုင်ငံတွင် လူနာများကို ရှာဖွေနေသော ကင်ဆာတိုက်ဖျက်ရေးနည်းပညာအသစ်များ၏ လက်တွေ့စမ်းသပ်မှုများစွာ ရှိနေသေးသည်။ ဆေးဝါးအသစ်များနှင့် နည်းပညာအသစ်များအတွက် တိုင်ပင်ဆွေးနွေးလိုပါက ပေကျင်းတောင်ပိုင်းဒေသ ကင်ဆာဆေးရုံ အပြည်ပြည်ဆိုင်ရာဌာနသို့ ဆက်သွယ်နိုင်ပါသည်။
ဖုန်းနံပါတ်：၄၀၀၈၈၀၃၇၁၆
WeChat ID: ၁၇၈၀၁၁၈၃၀၃၇
Email：myimmnet@163.com
ပို့စ်တင်ချိန်: ၂၀၂၅ ခုနှစ်၊ သြဂုတ်လ ၁၃ ရက်